줄기세포로 인슐린 생산 기능 되살린다…제1형 당뇨병 치료에 새로운 가능성

매일 인슐린을 주사해야 하는 제1형 당뇨병 환자들이 언젠가는 자신의 몸에서 다시 인슐린을 만들어낼 수 있을까. 손상된 췌장 세포를 줄기세포로 대체해 인슐린 생산 기능을 회복시키려는 연구가 진전을 보이면서 당뇨병 치료의 새로운 가능성이 열리고 있다.

과학정보 채널 스마트 사이언스(Smart Science)는 6일 소셜미디어 X를 통해 줄기세포를 이용한 인슐린 생산 세포 복원 연구를 소개했다. 연구의 핵심은 외부에서 인슐린을 공급하는 기존 치료를 넘어, 인체가 스스로 혈당을 조절할 수 있도록 생물학적 기능을 되살리는 데 있다.

인슐린은 혈액 속 포도당이 세포로 이동해 에너지원으로 사용되도록 돕는 호르몬이다. 췌장의 베타세포에서 만들어지며, 혈당이 상승하면 분비량이 늘어나 혈당을 조절하는 역할을 한다.

그러나 제1형 당뇨병 환자는 면역체계가 자신의 베타세포를 잘못 공격해 파괴하면서 인슐린을 충분히 생산하지 못한다. 이 때문에 대부분의 환자는 평생 인슐린 주사나 펌프를 통해 혈당을 관리해야 한다.

연구진이 주목하는 방법은 줄기세포를 실험실에서 인슐린을 분비하는 췌도세포로 분화시킨 뒤 환자의 몸에 이식하는 것이다. 이식된 세포가 체내에서 정상적으로 기능하면 혈당 변화에 반응해 인슐린을 분비할 수 있다.

실제 임상시험에서도 주목할 만한 결과가 확인됐다.

2025년 6월 국제 의학학술지 '뉴잉글랜드저널오브메디신(NEJM)'에 발표된 연구에 따르면, 줄기세포 유래 췌도세포 치료제 '지미슬레셀(zimislecel)'을 투여받은 제1형 당뇨병 환자들에게서 인슐린 생산 기능이 회복되는 현상이 관찰됐다.

이 연구는 저혈당을 잘 인지하지 못하고 심각한 저혈당을 경험한 제1형 당뇨병 환자들을 대상으로 진행됐다. 연구진은 줄기세포에서 만들어진 췌도세포를 환자의 간문맥을 통해 주입한 뒤 혈당 조절 능력과 인슐린 분비 여부를 평가했다.

최소 12개월간 추적 관찰한 환자 14명 모두에게서 이식 후 인슐린 생산을 나타내는 지표인 C-펩타이드가 검출됐다. 특히 정해진 용량을 한 차례 투여받은 환자 12명 가운데 10명은 치료 1년 후 외부 인슐린 투여 없이 혈당을 조절할 수 있었다.

12명 모두 추적 관찰 기간의 평가 구간에서 심각한 저혈당을 경험하지 않았으며, 당화혈색소도 7% 미만으로 유지됐다. 이는 실험실에서 만든 세포가 인체에 이식된 뒤 실제로 인슐린을 생산하고 혈당 조절에 기여할 수 있음을 보여주는 결과다.

다만 이러한 성과를 당뇨병의 완치로 해석해서는 안 된다. 연구 대상자가 적고 추적 관찰 기간도 제한적이어서 치료 효과가 얼마나 오래 유지되는지 추가 검증이 필요하다.

가장 큰 과제는 면역체계의 공격이다. 제1형 당뇨병은 면역세포가 인슐린을 생산하는 베타세포를 파괴하는 자가면역질환이다. 새로운 세포를 이식하더라도 면역체계가 이를 공격할 수 있으며, 타인 유래 세포에 대한 이식 거부반응도 발생할 수 있다.

실제로 지미슬레셀 임상시험 참가자들은 이식된 세포를 보호하기 위해 면역억제 치료를 받았다. 면역억제제는 감염 위험을 높이는 등 부작용을 일으킬 수 있어 모든 당뇨병 환자에게 적용하기에는 신중한 판단이 필요하다.

해당 임상시험에서는 중대한 이상반응도 보고됐다. 연구진은 일부 환자에게서 호중구감소증이 발생했고 추적 관찰 중 사망 사례 2건이 있었다고 밝혔다. 이러한 안전성 자료 역시 치료법의 효과와 함께 면밀하게 검토해야 할 부분이다.

과학자들은 면역억제제에 대한 의존도를 줄이기 위한 연구도 진행하고 있다. 이식 세포를 보호막으로 감싸 면역세포의 공격을 막거나 유전자 변형 기술을 이용해 면역체계의 인식을 피하도록 만드는 방식이다.

2025년 8월 NEJM에 발표된 또 다른 초기 연구에서는 유전자 변형을 거친 기증자 유래 췌도세포를 제1형 당뇨병 환자에게 이식한 뒤 면역억제제를 사용하지 않고도 세포가 생존하며 인슐린을 생산하는 현상이 보고됐다. 다만 이는 극히 제한된 환자에게서 확인된 초기 성과로, 인슐린 주사를 중단할 수 있는 수준의 치료 효과나 장기 안전성이 확립된 것은 아니다.

줄기세포 기반 치료가 실용화되기 위해서는 세포의 안정적인 생산과 품질 관리, 이식 후 장기간 기능 유지, 면역거부반응 예방 등 여러 과제를 해결해야 한다. 치료 비용과 환자 접근성 역시 향후 중요한 문제가 될 수 있다.

또한 현재의 유망한 연구 성과는 주로 제1형 당뇨병의 특정 환자군에서 확인된 것으로, 인슐린 저항성이 주요 특징인 제2형 당뇨병에 동일한 효과를 기대할 수 있다는 의미는 아니다.

그럼에도 이번 연구가 갖는 의학적 의미는 크다. 기존의 인슐린 치료가 부족한 호르몬을 외부에서 공급하는 방식이었다면, 줄기세포 치료는 인슐린을 만들어내는 세포 자체를 대체해 신체의 기능을 회복시키는 접근이기 때문이다.

아직은 실험적 치료 단계지만, 인체가 다시 인슐린을 생산하도록 만드는 연구는 당뇨병 치료의 방향을 넓히고 있다. 앞으로 면역거부반응과 장기 안전성 문제가 해결된다면 일부 제1형 당뇨병 환자들에게 새로운 치료 선택지가 마련될 가능성이 있다.

당뇨병 치료의 미래는 단순히 인슐린을 더 효과적으로 공급하는 것을 넘어, 인체가 잃어버린 인슐린 생산 기능을 다시 회복시키는 방향으로 나아가고 있다.