- 암 치료에 활용된 유전자 조작 면역세포 기술, 루푸스·전신경화증 등 난치성 질환 치료에 적용
- 단 한 차례 투여로 약물 없이 관해 유지한 임상 사례 보고, 장기 안전성과 치료 효과 검증은 과제
암 치료에 활용돼 온 유전자 조작 면역세포 기술이 난치성 자가면역질환의 치료 방식을 바꿀 새로운 대안으로 주목받고 있다. 평생 약물로 증상을 조절해야 했던 환자들에게 면역체계 자체를 재설정해 장기간 질병 활동을 억제할 수 있다는 가능성이 제시되면서다.
과학정보 계정 '스마트 사이언스(Smart Science)'는 20일 오후 X를 통해 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료 기술을 활용한 자가면역질환 연구 성과를 소개했다. 게시물은 미국 노스캐롤라이나대학교 의과대학(University of North Carolina School of Medicine)의 2026년 관련 자료를 출처로 제시했다.
CAR-T 세포치료는 환자의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 유전적으로 변형해 특정 표적을 공격하도록 만드는 치료 기술이다. 기존에는 주로 일부 혈액암 치료에 활용됐지만, 최근에는 면역체계가 자신의 정상 조직을 공격하는 자가면역질환으로 연구 영역이 확대되고 있다.
자가면역질환은 면역체계가 외부 병원체와 자신의 세포를 제대로 구별하지 못하면서 발생한다. 대표적으로 전신홍반루푸스, 전신경화증, 근염 등이 있으며, 질환에 따라 피부와 관절, 근육, 신장 등 여러 장기에 염증과 손상을 일으킬 수 있다.
연구진이 주목하는 것은 질병 발생에 관여하는 B세포다. 일부 자가면역질환에서는 B세포가 자신의 조직을 공격하는 자가항체를 생성하거나 비정상적인 면역반응을 유지하는 데 관여한다. CAR-T 치료는 특정 B세포를 표적으로 삼아 제거함으로써 이러한 병리적 면역반응을 억제하는 방식이다.
이 과정에서 기존의 비정상적인 면역반응이 약화되고 새로운 면역세포가 형성되면서 면역체계가 재구성될 수 있다는 점에서 이른바 '면역 리셋(immune reset)'이라는 개념이 제시되고 있다.
초기 임상연구에서는 주목할 만한 결과도 보고됐다. 루푸스와 전신경화증, 근염 등 중증 자가면역질환 환자 일부가 CAR-T 세포를 한 차례 투여받은 이후 기존 면역억제제를 중단한 상태에서도 질병 활동이 억제되는 관해 상태를 유지한 것으로 나타났다.
일부 환자에게서는 자가항체 감소 또는 소실, 근육 기능과 운동능력 개선 등 긍정적인 변화도 관찰됐다. 이는 단순히 증상을 일시적으로 완화하는 것을 넘어 질병을 유발하는 면역반응 자체에 영향을 줄 수 있음을 보여주는 결과로 평가된다.
기존 자가면역질환 치료는 스테로이드와 면역억제제, 생물학적 제제 등을 활용해 과도한 면역반응을 조절하는 방식이 중심이었다. 이러한 치료는 질환 관리에 중요한 역할을 하지만, 일부 환자는 장기간 약물을 사용해야 하며 감염 위험이나 약물 부작용 등의 부담을 겪기도 한다.
반면 CAR-T 치료는 질병에 관여하는 특정 면역세포를 표적으로 한다는 점에서 차이가 있다. 다만 치료 과정에서 정상 B세포도 함께 감소할 수 있고, 감염이나 사이토카인 방출 증후군 등 심각한 이상반응이 발생할 가능성이 있어 안전성 관리가 필수적이다.
연구 분야도 확대되고 있다. 과학자들은 메신저리보핵산(mRNA)을 활용해 CAR 기능을 일시적으로 발현시키는 세포치료 기술과 면역체계가 자신의 조직을 공격하지 않도록 유도하는 '역백신(inverse vaccine)' 또는 면역관용 유도 백신 기술 등을 연구하고 있다.
이러한 접근법은 비정상적인 면역반응을 억제하면서 정상적인 면역기능을 최대한 보존하는 것을 목표로 한다. 다만 각 기술의 개발 단계와 임상적 근거 수준에는 차이가 있으며, 모든 자가면역질환에서 치료 효과가 입증된 것은 아니다.
전문가들이 해결해야 할 과제도 남아 있다. 초기 임상연구의 대상 환자 수가 제한적이고 장기 추적 결과가 충분하지 않아 치료 효과가 얼마나 지속되는지, 재발 가능성은 어느 정도인지, 반복 치료가 필요한지 등을 추가로 확인해야 한다.
특히 일부 환자에게서 약물 없는 관해가 확인됐다는 사실이 곧 영구적인 완치를 의미하지는 않는다. 실제 임상 현장에서 널리 활용되기 위해서는 대규모 임상시험을 통한 효과와 안전성 검증, 치료비와 접근성 문제 해결도 필요하다.
그럼에도 이번 연구 흐름은 자가면역질환 치료의 목표가 장기적인 증상 관리에서 면역체계의 기능 회복으로 확대되고 있음을 보여준다. 암 치료를 위해 개발된 세포공학 기술이 난치성 면역질환 치료의 새로운 가능성을 열고 있는 것이다.
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